Синдром Туретта: вплив Acetyl-leucine (AL) на двох осіб
Синдром Туретта (СТ) — це нейророзвитковий розлад дитячого віку, що характеризується мимовільними моторними та вокальними тиками; зазвичай лікується поведінковою терапією або антипсихотиками, які можуть мати обмежену доступність або побічні ефекти. Ацетил-лейцин (АЛ), модифікована амінокислота, нещодавно затверджена для лікування хвороби Німана-Піка типу C, виявив перспективу в покращенні неврологічних симптомів при різних захворюваннях, що стало підставою для його застосування поза інструкцією у двох дорослих пацієнтів із СТ. Обидва учасники відчули клінічно значуще зменшення вираженості тиків, обсесивно-компульсивних симптомів і покращення якості життя після шеститижневого курсу прийому АЛ у дозі 5 г/день, з тривалим ефектом, що зберігався і через шість тижнів після припинення лікування. Попри обмеження у вигляді малої вибірки та відкритого дизайну дослідження, ці обнадійливі результати свідчать про доцільність подальших плацебо-контрольованих випробувань АЛ як потенційного засобу лікування СТ.
